Одобрена терапия на основе «генетических ножниц».
На сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявили об одобрении США препарата под названием Casgevy. Этот препарат основан на технологии редактирования генов CRISPR.
Известно, что препарат Casgevy был одобрен в США для лечения серповидноклеточной анемии - наследственного заболевания, связанного с аномальной структурой белка крови гемоглобина. По оценкам, около 100 тысяч человек в США страдают от этой патологии.
В публикации подчеркивается, что генная терапия имеет потенциал быть перспективным методом обеспечения точного и эффективного лечения, особенно для пациентов с редкими заболеваниями, для которых существующие методы ограничены.
Ранее соообщалось, почему ведущие федеральные медучреждения страны рискуют будущим слабослышащих детей.
Самое интересное:
