«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире «Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире «Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире

«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире

ЗдравоохранениеПрокомментируйте новость
«Золотой укол»: почему ребенок из России умер после лечения самым дорогим препаратом в мире

Экспериментальное лекарство, стоимостью 2 млн долларов, очень токсично и может вызывать осложнения.

Недавно стало известно, что двое детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в России и Казахстане скончались после лечения самым дорогим лекарством в мире — Золгенсма (Zolgensma). Одна доза этого «чудо»-препарата стоит около двух миллионов долларов. Однако врачи предупреждают, что Золгенсма до конца не изучена и ее прием может привести к печальным последствиям.

У пациентов с СМА ежедневно гибнут мотонейроны из-за нехватки белка, который должен вырабатывать ген SMN1, но этот ген у них отсутствует. Болезнь быстро прогрессирует, у ребенка атрофируются мышцы, пропадает дыхательная функция, что в итоге приводит к ослаблению мышечного тонуса и к смертельному параличу. 

В последние годы ученые продвинулись в изучении СМА и разработали несколько препаратов для ее лечения, которые получили одобрение на Западе и России. Это Спинраза, Эврисди и Золгенсма. Первые два препарата увеличивают производство белка, благодаря воздействию на ген SМN2. В первый год лечения необходимо 6 инъекций Спинразы, далее по 3 инъекции в год в течение жизни. Лекарство позволяет остановить развитие болезни и даже вернуть пациенту возможность ходить. Эврисди применяется в жидкой форме один раз в сутки через рот или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

Третье одобренное лекарство для лечения СМА — это Золгенсма. Ее разработали относительно недавно, и сейчас она до сих пор проходит стадии клинического исследования. В отличие от Спинразы и Эврисди, Золгенсма заменяет функцию отсутствующего гена SMN1 новой рабочей копией гена.

Это означает, что человек будет продолжать болеть СМА, но в его организме будет вырабатываться нужный для работы мышц белок SMN для выживаемости мотонейронов. Укол «Золгенсма» делается только один раз, в возрасте до двух лет, но стоит он порядка двух миллионов долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

По данным Reuters, недавно двое детей с СМА в России и Казахстане умерли после лечения Золгенсма. Агентство со ссылкой на фармацевтическую компанию-производителя Novartis сообщило, что юные пациенты скончались из-за острой печеночной недостаточности через 5-6 недель после ввода препарата через капельницу. При этом создатели «чудо»-лекарства отметили, что, трагические случаи не ставят под сомнение соотношение риска и пользы лекарства.

В России Золгенсма зарегистрировали в конце 2021 года, но врачи предупреждают, что лекарство стоимостью 150 млн рублей не волшебный эликсир, который обязательно сможет помочь всем и каждому. По словам педиатра Елены Парецкой, Золгенсма до сих пор до конца не изучена и может вызывать серьезные осложнения.

«Препарат новый, экспериментальный и ввиду редкости патологии — мало изученный, проходящий очередную фазу клинических испытаний. Поэтому вполне ожидаемо, что кому-то он может не помочь, а у части детей — даже вызвать осложнения. Это средство для генной терапии, препарат, который серьезным образом вмешивается во внутреннюю среду организма и имеет побочные эффекты», — объяснила врач порталу «ДокторПитер».  

Специалист отмечает, что побочные реакции, от которых умерли дети с СМА, указаны в инструкции к препарату. В ней говорится, что лекарство следует принимать с осторожностью пациентам с нарушением функций печени и почек.

«Другими словами, при изучении препарата в лаборатории наблюдались токсические реакции в отношении печени. Естественно, что препарат, который вмешивается в нервную проводимость и работу мотонейронов, будет достаточно «тяжелым» для организма. И приходится выбирать из двух зол — прогрессирование СМА или возможные осложнения от лечения», — предупреждает она.

В декабре 2021 года «Блокнот» писал о проблемах лечения детей с СМА. Тогда правительство направило на помощь детям с редкими заболеваниями 22 млрд рублей. Благодаря этим средствам, можно было гарантированно вылечить более чем сотню из 890 российских детей, страдающих СМА. Вот только власти так «закрутили» денежные потоки и нормативные решения, что, судя по ним, малышам с СМА и их родителям снова придется искать помощи у частных жертвователей и фондов.

Чтобы первыми узнавать обо всем, что происходит в России и мире, подписывайтесь на наш канал в Telegram.

Комментировать
Эту новость прокомментировали раз

Прощай, Армения! Официальный Ереван открыто двигается в сторону союза с США

Азия

От окончательного разрыва с Россией руководство страны удерживают только настроения населения, по большей части, симпатизирующего нашей стране.

«Умные колонки» делают детей глупыми и равнодушными: эксперты назвали причины странного феномена

ОБЩЕСТВО

Специалист по использованию искусственного интеллекта и машинного обучения в здравоохранении объяснил, почему ребенку вредно общаться с такими устройствами.

Нагадили своим же бизнесменам: Финляндия закрывается для туристов из России

В МИРЕ

Бизнес в приграничных городах ориентирован на русских, приезжающих за покупками.

Премьера остросюжетного боевика Евгения Пригожина «Лучшие в аду» состоится в начале октября

Кино

Судя по многочисленным отзывам в соцтети зрители с нетерпением ждут выхода нового боевика от компании Aurum Production.

Архангельский аэропорт готовится принять откаты от реконструкции

ОБЩЕСТВО

Ранее издание Регнум сообщило, что более 8,7 млрд рублей планируют потратить на реконструкцию комплекса.

"Расстрелы отменяются": в ДНР после вхождения в состав РФ отменят смертную казнь

ОБЩЕСТВО

Смертные приговоры в Донецкой народной республике вскоре перестанут выноситься и исполняться.